Recordati - Qarziba designato farmaco orfano negli USA

Fatto

Segnaliamo due aggiornamenti su due farmaci orfani di Recordati.

Negli USA, la FDA ha concesso a Recordati Rare Diseases la designazione di farmaco orfano per il dinutuximab beta nel trattamento del sarcoma di Ewing (data: 25 aprile 2025). Il farmaco, noto come Qarziba per il neuroblastoma, è stato sviluppato da EUSA Pharma (ora di proprietà di Recordati) e Apeiron (ora di proprietà di Ligand).

In Europa, Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA ha adottato un parere positivo  raccomandando una modifica delle condizioni di autorizzazione all'immissione in commercio di Cystadrops (Recordati Rare Diseases). L'estensione riguarda il trattamento dei depositi corneali di cristalli di cistina anche nei bambini dai 6 mesi ai 2 anni affetti da cistinosi (precedentemente indicato solo a partire dai 2 anni).

Effetto

Indicazioni positive, che rafforzano la visibilità della crescita del segmento Rare Disease. Quest'ultimo nel 2024 ha rappresentato il 36% del fatturato e il 39% dell’EBITDA di Gruppo.

Qarziba ha ottenuto la designazione orfana per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio nel 2017 in UE (con esclusività fino al 2027) e nel 2015 negli USA (esclusività scaduta nel 2022), mentre per il trattamento del sarcoma di Ewing la designazione è stata appena concessa.

A metà febbraio, la Società aveva rivisto al rialzo di circa €50mn le peak sales attese per Qarziba + Sylvant, portandole a un nuovo range di €300-350mn (rispetto al precedente di €250-300mn).

Nel 2024 i due farmaci hanno generato ricavi per €227mn, pari a circa il 10% del fatturato di Gruppo e al 27% dei ricavi del segmento Rare Disease.

Per Qarziba, la Società aveva fissato come obiettivi l'espansione nell'Unione Europea e l'ottenimento della BLA (Biologics License Application) negli Stati Uniti. In ambito neuroblastoma, era previsto un incontro con la FDA a metà 2025, mentre per il sarcoma di Ewing l'avvio di uno studio clinico volto a valutare sicurezza, dosaggio e primi segnali di efficacia era atteso nella prima metà dello stesso anno.

Il focus su Cystadrops è minore rispetto a Qarziba, dato il potenziale di crescita più limitato e la presenza da anni nella pipeline di Recordati.

Il farmaco ha ottenuto la designazione orfana in UE (2017, esclusività fino al 2027) e negli USA (2020, esclusività fino al 2027).

In generale, la designazione di farmaco orfano da parte della FDA viene concessa se la patologia interessa meno di 200 mila pazienti negli USA, oppure un numero superiore qualora i costi di sviluppo non siano pienamente recuperabili.