RECORDATI - FDA approva farmaco per trattamento sindrome di Cushing

Fatto

Secondo il sito web del prodotto Orphan Drug della FDA, Recordati Rare Diseases Inc. ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per Osilodrostat anche per il trattamento della sindrome di Cushing endogena, oltre alla malattia di Cushing.

La data di designazione è il  29/04/2024.

La designazione di farmaco orfano da parte della FDA, che garantisce una durata di brevetto di 7 anni, dipende principalmente dalla malattia e non dal farmaco stesso.

I farmaci per malattie rare che colpiscono meno di 200.000 pazienti negli USA possono ottenere la designazione di farmaco orfano.

In alcuni casi, anche i farmaci per malattie con un'incidenza superiore tra la popolazione possono ottenere la designazione se la FDA ritiene che i costi sostenuti non possano altrimenti essere recuperati.

Effetto

News positiva ma attesa. Recordati ha acquisito i diritti per la commercializzazione a livello mondiale di Osilodrostat (Isturisa®) nel 2019 da Novartis che rimane titolare di milestone e royalties.

Recordati ha contribuito in maniera significativa alla registrazione di Isturisa® in diversi Paesi e sta lavorando sulla possibile estensione delle attuali indicazioni, tra le quali appunto il potenziale allargamento futuro alla sindrome di Cushing negli Stati Uniti.

Sull’area Endo (Isturisa®+ Signifor® ) del segmento rare diseases, Recordati ha generato ricavi per Eu242mn nel 2023 (di cui Eu140mn Isturisa) e punta a realizzare Eu300 -340mn nel 2025 (12-14% del fatturato totale), con peak sales di lungo periodo tra Eu500 -550mn (di cui >Eu400mn relative solo ad Isturisa®).

Per quest’anno stimiamo un fatturato da Isturisa di Eu160mn, pari al 6% del fatturato complessivo.