RECORDATI - Norme UE più restrittive su trial per malattie rare

Fatto

Il Financial Times cita le nuove regole dell'Unione Europea, che minacciano i trattamenti per le malattie rare a causa di restrizioni più severe sui trial medici.

Queste nuove regole rendono più difficile ottenere l'approvazione per nuovi farmaci per malattie rare, in particolare per i trattamenti avanzati come le terapie geniche e cellulari.

Circa 40 gruppi, tra cui associazioni di pazienti e organizzazioni del settore medico, hanno espresso preoccupazione, sottolineando che i trial single-arm, spesso utilizzati per ragioni etiche e pratiche in contesti di malattie rare, sono penalizzati dalle nuove linee guida.

Queste nuove regole potrebbero ostacolare l'accesso dei pazienti a terapie innovative in molti Stati membri dell'UE.

Effetto

Se confermato, il nuovo approccio della UE potrebbe rappresentare una issue per l’intero settore delle orphan drugs, che finora hanno beneficiato di un processo regolatorio fast track e di maggiore protezione a livello di durata dei patent.

La notizia è marginalmente negativa per Recordati, che genera oggi circa un terzo del fatturato su rare disease (40% dell’EBITDA), di cui quasi la metà (45%) generato negli USA dove la regolamentazione continua ad essere più favorevole.

Inoltre, ricordiamo che Recordati, commercializzando tipicamente farmaci già autorizzati o agli ultimi stadi della ricerca clinica, è meno esposta alla fase di sviluppo e sperimentazione di nuovi farmaci tramite trial clinici.