Recordati - Qarziba designato farmaco orfano negli USA
Il farmaco è stato sviluppato da EUSA Pharma (ora di proprietà di Recordati) e Apeiron (ora di proprietà di Ligand)
Fatto
Segnaliamo due aggiornamenti su due farmaci orfani di Recordati.
Negli USA, la FDA ha concesso a Recordati Rare Diseases la designazione di farmaco orfano per il dinutuximab beta nel trattamento del sarcoma di Ewing (data: 25 aprile 2025). Il farmaco, noto come Qarziba per il neuroblastoma, è stato sviluppato da EUSA Pharma (ora di proprietà di Recordati) e Apeiron (ora di proprietà di Ligand).
In Europa, Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA ha adottato un parere positivo raccomandando una modifica delle condizioni di autorizzazione all'immissione in commercio di Cystadrops (Recordati Rare Diseases). L'estensione riguarda il trattamento dei depositi corneali di cristalli di cistina anche nei bambini dai 6 mesi ai 2 anni affetti da cistinosi (precedentemente indicato solo a partire dai 2 anni).
Effetto
Indicazioni positive, che rafforzano la visibilità della crescita del segmento Rare Disease. Quest'ultimo nel 2024 ha rappresentato il 36% del fattura…
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